AI技術何時能幫製藥業打破「倒摩爾定律」？

2020年，COVID-19商情全面爆發的元年，美國藥監局僅核准了53種新藥。而同一年，全球製藥業的整體藥物研發投入高達近2,000億美元。這意味著2020年內核准的每種藥品，平均成本接近38億美元。當年發表的一項研究則給出了相對保守的新藥成本估算，認為雖然新藥成本在過去十年間急劇增長，但具體區間仍介於3.14億美元至28億美元之間。研究也發現，一種新藥推向市場所投入的研發總開銷，中位數接近10億美元，平均值估計約13億美元。另外，新藥的上市週期平均在10到15年，其中約一半時間和投資用於臨床試驗階段，其餘的半數成本則用於支撐臨床前化合物發現、測試和監管。至於為什麼每種新藥花費甚鉅、週期漫長，理由則包括缺乏臨床療效、缺乏商業利益和策略規劃不當。總之，這一切複雜因素已經讓製藥業的效能變成一種玄學，不少人甚至在高昂的新藥上市成本之下成為懷疑論者，質疑既然技術水平和管理能力都在顯著進步，製藥業為何還會深陷當前的困境無法自拔。

這些人就是所謂「倒摩爾定律」的支持者，即儘管技術有所改進，但在過去幾十年間，新藥的開發成本仍呈指數級增長。倒摩爾定律認為，在拋開通膨影響的前提下，一種新藥的開發成本大約每九年翻一番。這種觀察提出的是一種類似收益遞減的定律，按照經濟學的概念來解釋，如果增加某種商品生產環節中的某一項投入、而其他所有投入均保持不變，則整體態勢最終將達到一個臨界點－之後繼續增加投入，則對應的產量反而開始逐漸減少。 「倒摩爾定律」一詞，由Jack Scannell博士及其同事於2012年在《自然·評論·藥物發現》中提出。

倒摩爾定律，指向的自然就是大名鼎鼎的摩爾定律。這個來自1960年代的概念觀察發現，大規模積體電路上的電晶體數理大約每兩年就會增加一倍。摩爾定律得名自英特爾公司聯合創始人戈登·摩爾，是他對歷史趨勢的一種觀察和總結。

Scannell博士強調，引發當前困境的主要是四個原因。首先，監管機構對療法的標準要求越來越高；監管機構承受風險的能力越來越低，於是相應拉升了研發成本和難度；砸錢心態，這種想靠資源漫灌硬推項目的作法，很容易造成計畫超支；再就是暴力破解基礎研究，即高估了用粗暴試誤突破基礎研究難題的可能性。

儘管面對種種困難因素，我們也終有一天將擊破倒摩爾定律的挑戰，而決定戰局的一大有力武器正是AI。好消息是，已經有人踏出了探索這條路的第一步。

Scannell博士和他的合作科學家們，呼籲製藥公司任命一名首席死藥官，專門負責在研發過程的各個階段內總結引發失敗的原因，並將結果發表在科學期刊上。目前，製藥企業甚至很少公佈失敗的實驗或臨床結果，而且多數還沒想過要任命專職主管來處理失敗案例中的有價值資訊。但Scannell博士強調，要打破倒摩爾定律，企業必須先改變研發流程。協同和資訊共享當然是個很好的起點，不過在製藥業內，能夠真正打破倒摩爾定律的方法只有一個——AI。

過去幾年來，人們已經多次嘗試用AI來打破倒摩爾定律。如今，Exscientia和Insilico Medicine等多家機構正為此全力衝刺。

總部位於牛津的Exscientia是一家全球製藥科技企業，他們以患者為本，透過AI技術加快藥物發現速度。去年，這家公司宣布首例由AI設計的免疫腫瘤分子已進入人體臨床試驗階段。在計畫中，Exsientia與Evotec合作，使用前者的Centaur Chemist藥物發現平台為患有晚期實體將為的成年患者開發A2a受體拮抗劑。這已經不是Exscientia做出的首次嘗試，該公司在2020年就曾公佈一種由AI驅動軟體設計的強迫症治療藥物，且已經進入I期臨床試驗。

此外還有Schrodinger，他們開發出了製藥業最先進的化學模擬軟體。 Schrodinger最近已獲藥監局批准，可以在早期試驗中研究其由電腦設計出的非何杰金氏淋巴瘤治療方法。該公司的平台基於機器學習技術，在10個月內對82億種潛在化合物進行了分類，並最終確定了78種能順利透過臨床前實驗合成與篩選的化合物。現在，該公司已經計劃啟動I期臨床研究，並開始招募復發或難治性非何杰金氏淋巴瘤患者。

同時，來自猶他州的Recursion Pharmaceuticals也在使用AI技術為現有藥物尋找新的用途。去年，羅氏和Genetech與Recursion立項合作，共同探索細胞生物學的新領域，並嘗試在神經科學和腫瘤學適應症領域開發新療法。透過合作，兩家公司將利用Recursion的AI藥物發現平台對新型藥物標靶進行全面篩選，並藉此加速小分子藥物的開發。

在Insilico，一種領先的抗纖維化候選藥物也成功完成0期臨床研究，正式步入I期臨床階段。而這款候選藥的新靶點，正是由Pharma.AI平台所發現。從標靶發現到計畫第一階段啟動，總時長甚至不到30個月，已經創下製藥業新藥開發速度的新紀錄。

別忘了，AI技術也將在腦機介面、深度學習、人機介面、機器學習以及其他智慧模擬場景下發揮作用。這些概念業已存在數十年，早期醫學AI系統曾嚴重依賴醫學專家提供的臨床知識與邏輯規則，但如今經過訓練的超級電腦已經完全可以自行完成這些任務。

為了打破倒摩爾定律，資料科學家和醫學科學家必須共同規劃可實現的用例，將AI技術應用於各類臨床試驗，同時把AI技術與將要替代/補充的現有技術加以對照。透過這種方式，AI可望順利進入臨床試驗生態系統，在快速改善產業藥物發現及開發流程的同時，有效降低研發失敗率和成本。如今，幾乎所有大型製藥公司都在使用內部原廠演算法、與AI廠商合作或直接收購AI廠商/技術，藉此充實自己的產品組合與藥物發現管道。海量融資與多家製藥公司的合作夥伴聲明也告訴我們，業界對AI工具在藥物研發流程的應用抱持極高期待。這一領域已經出現了不少變化，希望在未來幾年中，企業能夠將更好的投資策略同先進的AI技術結合起來，一舉粉碎倒摩爾定律這道「魔咒」。

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